Comment le machine learning permet de révéler les facteurs cachés qui influencent les choix thérapeutiques et d'éclairer les décisions stratégiques des laboratoires pharmaceutiques.

Introduction

Le myélome multiple (MM) est l'un des domaines thérapeutiques les plus complexes et les plus dynamiques en oncologie-hématologie. L'arrivée de nouvelles classes thérapeutiques, la diversité des profils de patients, les différences entre les systèmes de santé et des parcours de soins toujours plus individualisés contribuent à un environnement décisionnel particulièrement fragmenté.

Pour les laboratoires pharmaceutiques, comprendre pourquoi un traitement est choisi plutôt qu'un autre est devenu un défi croissant. Les approches analytiques traditionnelles permettent d'identifier certains facteurs influençant les décisions de prescription, mais elles peinent souvent à appréhender les interactions simultanées entre des dizaines de variables.

C'est précisément dans ce contexte que le machine learning et l'intelligence artificielle explicable (Explainable AI) prennent tout leur sens.

Lors de la conférence EphMRA 2026, Hilary Worton (Senior Vice President, Client Experience Optimization chez APLUSA) a présenté la manière dont le machine learning et l'IA explicable permettent de mieux comprendre les décisions thérapeutiques dans le myélome multiple. S'appuyant sur des données de vie réelle collectées au niveau individuel des patients, cette présentation a montré comment les analyses avancées permettent de mettre en évidence des facteurs décisionnels qui peuvent rester invisibles avec des approches analytiques conventionnelles ou nécessiter un temps d'analyse considérablement plus important pour être identifiés.

Pourquoi le myélome multiple constitue un cas d'usage idéal pour l'IA

Peu de domaines thérapeutiques illustrent aussi bien la complexité des décisions en santé que le myélome multiple.

Le choix d'un traitement est influencé par de nombreux facteurs, parmi lesquels :

• l'âge et l'état général du patient ;
• le profil de risque cytogénétique ;
• l'historique des traitements antérieurs ;
• l'éligibilité à une greffe de cellules souches ;
• les comorbidités ;
• le contexte de prise en charge et l'environnement de pratique du médecin ;
• l'accès aux thérapies innovantes.

Chacun de ces facteurs peut influencer différemment les décisions thérapeutiques selon le contexte clinique.

Toute la difficulté réside dans le fait que ces variables n'agissent que rarement de manière indépendante. Elles interagissent entre elles selon des mécanismes souvent difficiles à mettre en évidence avec des approches analytiques traditionnelles.

Le machine learning offre la possibilité d'analyser simultanément ces relations multidimensionnelles et de révéler des schémas cachés au sein de vastes jeux de données de vie réelle.

Aller au-delà de la prédiction pour comprendre les décisions

Pour les décideurs de l'industrie pharmaceutique, comprendre pourquoi les professionnels de santé choisissent un traitement plutôt qu'un autre est essentiel, notamment dans des domaines où les options thérapeutiques sont nombreuses et où il n'existe pas de protocole de prise en charge clairement établi.

C'est pourquoi cette étude s'est appuyée sur des techniques d'IA explicable afin d'identifier non seulement les schémas de traitement observés, mais également les facteurs qui les déterminent.

À partir de données individuelles de patients collectées dans plusieurs pays européens, des modèles de machine learning ont été entraînés afin d'analyser les décisions thérapeutiques et d'identifier les caractéristiques ayant le plus fort impact sur le choix des traitements.

Le résultat est un cadre analytique transparent, capable de transformer des analyses complexes en enseignements directement exploitables, tant sur le plan clinique que stratégique.

Ce que l'analyse a révélé

Plusieurs résultats sont venus confirmer des dynamiques de marché attendues ou fortement probables.

Par exemple, l'âge des patients, leur état général et leur éligibilité à une greffe de cellules souches se sont révélés être des déterminants majeurs du choix thérapeutique parmi les traitements innovants du myélome multiple.

Cependant, les enseignements les plus intéressants sont apparus à travers l'identification de schémas beaucoup moins évidents.

L'analyse a mis en évidence certaines caractéristiques cliniques et certains profils cytogénétiques dont l'influence sur les décisions thérapeutiques s'est révélée plus importante qu'attendu. Elle a également souligné des différences significatives entre les pays, suggérant que les infrastructures de santé et les pratiques locales pourraient jouer un rôle plus important qu'on ne le suppose généralement dans l'adoption des traitements.

Ces résultats montrent que l'IA ne se limite pas à confirmer des hypothèses existantes : elle permet également de faire émerger de nouvelles pistes d'investigation.

Pourquoi cela est important pour les laboratoires pharmaceutiques

La valeur du machine learning ne réside pas dans le remplacement de l'expertise humaine.

Au contraire, son véritable potentiel réside dans la combinaison des analyses avancées, de l'expertise thérapeutique, de la connaissance des marchés et de la maîtrise des données.

Lorsqu'elle est utilisée de manière pertinente, l'IA peut aider les équipes pharmaceutiques à :

• identifier les principaux facteurs favorisant l'adoption des traitements ;
• mieux comprendre les opportunités de segmentation des patients ;
• détecter les freins à l'accès et à l'utilisation des traitements ;
• affiner les stratégies commerciales et de marque ;
• générer de nouvelles hypothèses fondées sur les données pour orienter les futures recherches ;
• anticiper l'impact de l'évolution du marché sur les futurs choix thérapeutiques.

Dans des marchés d'oncologie toujours plus concurrentiels, ces capacités constituent un véritable avantage pour éclairer les décisions stratégiques.

Passer d'une analyse ponctuelle à un apprentissage continu

Traditionnellement, les analyses des parcours thérapeutiques offrent une photographie du marché à un instant donné.

Les approches reposant sur l'IA apportent une nouvelle dimension : la capacité d'explorer en continu des données en constante évolution et d'identifier de nouveaux schémas au fur et à mesure que le marché évolue.

À mesure que les thérapies innovantes, telles que les CAR-T cells, les anticorps bispécifiques et les anticorps conjugués (ADC), transforment le paysage thérapeutique du myélome multiple, cette capacité à décrypter les mécanismes complexes qui sous-tendent les décisions thérapeutiques devient de plus en plus stratégique.

L'objectif n'est plus simplement de décrire ce qui s'est produit hier. Il s'agit de mieux comprendre, interpréter et anticiper les évolutions du marché afin d'aider les marques à influencer ce qui est susceptible de se produire demain.

Conclusion

À mesure que les marchés de la santé gagnent en complexité, les limites des approches analytiques traditionnelles deviennent de plus en plus évidentes.

Le machine learning et l'intelligence artificielle explicable constituent un complément puissant aux approches classiques des études de marché, en révélant des schémas qui resteraient autrement invisibles. Associées à des données de vie réelle robustes et à l'expertise des équipes qui les interprètent, ces approches permettent aux laboratoires pharmaceutiques de mieux comprendre les mécanismes qui sous-tendent les décisions thérapeutiques en pratique réelle.

L'avenir des insights en santé ne consiste pas à remplacer l'expertise humaine par l'intelligence artificielle. Il repose sur la combinaison de modèles prédictifs, de connaissances thérapeutiques et de compréhension des enjeux business afin de prendre des décisions plus éclairées dans des marchés toujours plus complexes.