Une étude de suivi bien conçue peut fournir des informations approfondies sur n'importe quel domaine thérapeutique. En utilisant les résultats d'une étude de suivi d'APLUSA sur le marché du myélome multiple, cette série d'articles de blog examine les informations clés qu'une telle étude de suivi peut fournir.
Les études de suivi peuvent être la solution idéale pour obtenir des informations à long terme sur les indicateurs liés aux patients. En prenant l'exemple du tracker MM syndiqué d'APLUSA, nous posons ici plusieurs questions que vous pouvez vous poser sur votre population de patients cible.
Tout d'abord, examinons les caractéristiques des patients sur le marché européen du MM.
Quel est le profil type d'un patient atteint de MM ?
Dans les cinq principaux pays de l'UE, le patient moyen atteint de MM est âgé de 68 ans, se présente au stade III de la maladie, présente un bon état de performance, un profil cytogénétique standard ou intermédiaire et au moins une comorbidité, le plus souvent l'hypertension. Environ 55% des patients traités sont en 1ère ligne, 20% en 2ème ligne, 15% en 3ème ligne, et 10% reçoivent un traitement en 4ème ligne et plus. Si l'on considère les patients de dernière ligne, 25% ont reçu une greffe, 1% ont reçu deux greffes, et près de 10% ont retardé leur greffe. Ici, les caractéristiques des patients peuvent amener les médecins à prendre des décisions différentes.
Profil actuel des patients de première ligne ne recevant pas de greffe
Avec un âge moyen de 74 ans, les patients de première ligne qui ne reçoivent pas de greffe sont plus âgés que ceux qui en reçoivent. Un peu plus de 90% des patients ne recevant pas de greffe sont inéligibles à la transplantation. Par ailleurs, 80% présentent au moins une comorbidité, l'hypertension et l'insuffisance rénale étant les plus répandues. Près de 20% de ces patients souffrent de neuropathie et 20% d'insuffisance rénale modérée à sévère, ce qui influence le choix de leur thérapie.
En quoi ce profil diffère-t-il entre les patients sous Revlimid® (lénalidomide) et ceux sous Velcade® (bortézomib) ?
Les patients de première ligne non-SCT sous Revlimid®14 sont légèrement plus âgés que la moyenne et plus nombreux à avoir un score ECOG de 2 ou plus. En outre, les patients souffrant de neuropathie et/ou de problèmes cardiaques sont plus nombreux à être traités par Revlimid® que l'ensemble des patients de première ligne non-SCT. En revanche, les patients souffrant d'insuffisance rénale et/ou de thrombose veineuse profonde sont moins nombreux à être traités par Revlimid®.
Les patients traités par Velcade® sont légèrement plus jeunes et ont un score ECOG légèrement meilleur que l'ensemble des patients ayant reçu une première ligne de traitement non-SCT. Comme on pouvait s'y attendre en raison de leurs profils d'effets secondaires respectifs, davantage de patients souffrant d'insuffisance rénale et/ou de cytogénétique à haut risque (par exemple, chromosome 13, del17p3, t (4;14)) sont traités par Velcade® plutôt que par Revlimid®, et moins de patients souffrant de neuropathie reçoivent du Velcade®.
Quel est le profil actuel des patients éligibles à une greffe de première intention ?
Les patients éligibles à une greffe de première intention sont relativement jeunes, avec une moyenne d'âge de 59 ans. Environ 1/3 d'entre eux ont un profil cytogénétique à haut risque et seulement 10% ont un score ECOG de 2 ou plus ; par conséquent, la grande majorité de ces patients sont asymptomatiques ou symptomatiques mais complètement ambulatoires. En fait, 45% de ces patients n'ont aucune comorbidité. Pour ceux qui en ont, environ 5% souffrent de neuropathie et 10% d'insuffisance rénale modérée à sévère - deux chiffres bien inférieurs à ceux des patients ne recevant pas de transplantation.
Quel est le profil actuel des patients de deuxième ligne ?
Les patients de deuxième ligne ressemblent beaucoup au patient typique atteint d'un myélome multiple. Leur âge moyen est de 69 ans. 70% ont un score ECOG de 0 à 1, environ 75% ont un profil cytogénétique standard ou intermédiaire, et plus de 85% ont au moins une comorbidité, principalement l'hypertension. En deuxième ligne, environ 25% ont développé une neuropathie et 15% une insuffisance rénale modérée à sévère.
En quoi ce profil diffère-t-il des deux principaux schémas thérapeutiques de deuxième intention, en particulier pour le Revlimid® et le Kyprolis® ?
Les profils des patients suggèrent que les patients les moins sévères reçoivent généralement le régime Kyprolis® (carfilzomib), un inhibiteur du protéasome, ajouté au Revlimid® et à la dexaméthasone (KRd) et que les patients les plus sévères reçoivent uniquement le Revlimid® et la dexaméthasone (Rd). Les patients KRd sont plus jeunes, 65 ans en moyenne contre près de 75 ans pour le Rd. Ils ont des scores ECOG plus bas, un stade ISS plus bas, moins de facteurs de risque cytogénétiques et moins de comorbidités, y compris l'insuffisance rénale, le diabète et les maladies cardiaques.
