Ces dernières années ont été marquées par des avancées décisives pour les personnes qui luttent contre le myélome multiple. Les essais cliniques et les approbations réglementaires ouvrent la voie à des traitements plus efficaces, à l'espoir de rémissions plus longues et à une meilleure qualité de vie pour les patients nouvellement diagnostiqués et les patients en rechute/réfractaires.

Des avancées pour les patients nouvellement diagnostiqués

Les thérapies quadruplets sur le devant de la scène :

L'étude de phase 3 PERSEUS a mis en évidence la puissance du schéma daratumumab-VRd, où l'ajout du daratumumab a doublé les taux de négativité de la maladie résiduelle minimale (MRD) à 24 mois et au-delà, par rapport au schéma VRd standard seul. Les patients éligibles à une transplantation ont connu une survie sans progression significativement meilleure à quatre ans, ce qui laisse entrevoir la possibilité d'une rémission à long terme dès le départ.

De nouveaux espoirs pour les patients en rechute ou réfractaires

Les thérapies CAR-T redéfinissent les attentes :

• CARVYKTI® (cilta-cel) : Les données à long terme montrent qu'une seule perfusion peut permettre à 33% des patients lourdement prétraités de ne pas progresser pendant plus de cinq ans, sans autre traitement anti-myélome.
• Anitocabtagene autoleucel (anito-cel) : Avec un taux de réponse globale de 97% et un taux de rémission complète de 68% à 12,6 mois, cette thérapie cellulaire CAR-T de nouvelle génération pourrait offrir des réponses encore plus profondes et plus durables - particulièrement prometteuses pour les patients plus âgés ou plus fragiles si elle est approuvée.

Les anticorps bispécifiques doubles sont prometteurs :

La combinaison du teclistamab et du talquetamab, deux anticorps bispécifiques, est la première de ce type en oncologie. Les premiers résultats suggèrent que cette approche permet de vaincre la résistance et de réduire les rechutes, en particulier chez les patients atteints d'une maladie extramédullaire difficile à traiter.

Élargir la boîte à outils du traitement

Plusieurs nouvelles thérapies ont récemment été mises sur le marché ou ont fait l'objet d'une approbation élargie :

• Blenrep (belantamab mafodotin) + bortezomib/pomalidomide + dexaméthasone (BVd et BPd) :Désormais (ré)approuvé au Japon, dans l'UE et au Royaume-Uni, avec une approbation potentielle aux États-Unis attendue le 23 octobre 2025.
• Sarclisa (isatuximab) :Approuvé au Royaume-Uni pour une utilisation en association avec le bortézomib, le lénalidomide et la dexaméthasone.
• Lynozyfic™ (linvoseltamab) :Approuvé dans l'UE pour les cas de rechute/réfractaires.

Des traitements innovants à l'horizon

Agents CELMoD™

Ces dégradateurs de protéines ciblés (comme le mezigdomide et l'iberdomide) se révèlent prometteurs, notamment en tant que partenaires d'association chez les patients difficiles à traiter.

Anticorps trispécifiques

La filière est solide, avec notamment

• NJ-79635322 : Cible BCMA, GPRC5D, et CD3 ; montre une réponse 100% à la dose optimale avec une sécurité gérable.
• ISB 2001 : cible BCMA, CD38 et CD3 ; fortes réponses et statut Fast Track de la FDA.
• SIM0500 : Cible GPRC5D, BCMA et CD3 ; sécurité et efficacité prometteuses dans les premiers essais avec désignation Fast Track.

La lutte contre le myélome multiple se poursuit et des changements radicaux se produisent. Avec des rémissions de plus en plus longues, de nouvelles classes de médicaments et des immunothérapies multidimensionnelles qui passent des essais à la pratique, les patients ont plus de raisons que jamais d'espérer de meilleurs résultats et une amélioration de leur vie.