Les maladies rares représentent l’un des défis les plus complexes de la santé. Avec des populations de patients limitées, des parcours diagnostics longs et complexes, et une innovation thérapeutique en constante accélération, elles exigent des insights spécialisés et des approches de recherche sur mesure. Chez APLUSA, nous apportons plusieurs décennies d’expertise en études de marché sur les maladies rares, en offrant de la clarté grâce à des données patient, des suivis syndiqués et des méthodologies innovantes.

Notre objectif est d’aider les équipes pharma et biotechs à comprendre la pratique en vie réelle, à anticiper les obstacles et à élaborer des stratégies qui reflètent véritablement les dynamiques uniques des marchés des maladies rares.

Exemples de domaines que nous avons explorés

• Macroglobulinémie de Waldenström (MW)
• Lymphome de la zone marginale (MZL)
• Syndrome myélodysplasique (SMD)
• Myélofibrose (MF)
• Bêta-thalassémie
• Hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN)
• Angio-œdème héréditaire (AOH)
• PIDC (polyneuropathie inflammatoire démyélinisante chronique)
• MMN (Neuropathie motrice multifocale)
• Déficit immunitaire primaire (DIP, via l'utilisation d'immunoglobulines sous-cutanées)